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西方首个基因疗法4年仅出售一支

2016-05-06 06:00 · angus

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据报道西方首个基因疗法，UniQure的名字意指基因疗法一劳永逸，但只有这一位客户显然无法支持这个产品。当然Glybera不太可靠的疗效也是使用受到限制的一个重要原因。去年Bluebird Bio贫血基因疗法在第二、UniQure已把该产品转卖给一家意大利药厂。

基因疗法早期的主要障碍是递送和致癌，但现在这两个问题基本算是解决了。但为基因疗法企业敲了一个警钟。需依赖分裂细胞修复DNA、原来以为基因疗法一劳永逸但现在看来对多数疾病这不太可能，

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现在火热的CRISPR技术可能给基因疗法带来一次革新，荷兰UniQure生产的超级罕见病脂蛋白酯酶缺乏症药物Glybera自2012年上市以来只售出一支。所以也算有些隐形收入，