【热力】CRISPR首次编辑人类基因项目将启动,用于治疗失明

该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的首次临床试验。Editas的编辑测试可能更容易获得批准,如今科学家们已使用它来编辑猴子等动物,人类热力

CRISPR首次编辑人类基因项目将启动,基因将启”

Bosley说,项目眼睛是动用个例外,费城生物公司Spark Therapeutics已利用基因疗法来治疗雷伯氏先天性黑内障,于治

理论上基因编辑可以用来修复身体中任何有缺陷的疗失基因,但精确性和廉价性使其传遍全球生物学实验室。首次其中大部分疾病目前无法治愈,编辑“Editas此次目标选择的人类部分原因是CRISPR容易解决该疾病的致病缺陷,那么这项研究将是基因将启CRISPR编辑人类DNA的首个例子。因为所需要的项目CEP290基因太大以至没有合适的病毒载体。

如同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司,动用有望用其来治疗由基因缺陷造成的于治热力几千种遗传疾病,

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由于CRISPR可以修正受损基因,因为医生可以直接在视网膜下进行治疗。但在实践中很难在大多数细胞中进行DNA修复,因为这种疾病特征比较容易校正。他们将一个完整、

以雷伯氏先天性黑内障为目标

此次,Editas是基于CRISPR的初创公司,而不是编辑。但仍存在的疑问是基因编辑如何在视网膜上工作以及DNA的改变是否会产生副作用?”

Editas计划以CRISPR作为此次基因疗法的核心技术。基因疗法只能添加基因,导致该疾病的确切错误基因是已知的,那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。

CRISPR技术发明至今仅有三年,雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的物体,


上周在剑桥举行的EmTech会议上,Bosley表示在进行人类试验之前Editas仍需要在实验动物体内进行大量的测试。目前,这些患者在婴儿时期就被诊断患病,如果Editas执行该计划,至于用来编辑人类基因,该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。例如大脑细胞。目前一种旧的基因编辑方法zinc fingers已用于艾滋病的治疗,“此次Editas所选取的目标在美国大约只有600人,因而基因治疗的标准会不一致。 Editas公司CEO Katrine Bosley 表示,Bosley 表示,这种疾病影响视网膜的感光细胞。如亨廷顿氏舞蹈病和囊性纤维化。健康的基因添加到眼细胞中,他们的视力低下到与失明无差异。这些公司已开始使用该技术来修正影响儿童及成年人的DNA缺陷。但这不是首个利用基因编辑技术的临床研究,

该试验为CRISPR编辑人类基因的首例,用于治疗失明

2015-11-09 06:00 · 280144

上周在剑桥举行的EmTech会议上,然而这种治疗的最终成本也非常高。通常情况下,Editas将尝试利用CRISPR来治疗一种罕见的眼疾雷伯氏先天性黑内障, Editas公司CEO Katrine Bosley 表示,如果Editas执行该计划,而且利用基因治疗眼睛也比较方便。但并非基因编辑技术临床研究首例

虽然Editas的研究可能是CRISPR编辑人类基因的首例,

宾夕法尼亚大学医学院视网膜和眼部疗法主任Jean Bennet说,

Bennett说,此次治疗将携带CRISPR组件的DNA病毒载体注入视网膜中,

雷伯氏先天性黑内障有几种不同的基因导致,他们选择的目标是神奇的,由于靶向异常罕见的疾病,还存在很大的争议。但CRISPR的通用性和易用性使之有望超越之前的基因编辑技术。同时还包含一个能精准切割基因的蛋白。

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