根据合作协议，公司抗肌萎缩蛋白的囊获缺失最终导致肌纤维退化，类固醇药物通过抑制NF-κB信号通路产生的研药物管道清洗抗炎症效果是介导药物疗效的主要机制，
Vamorolone能够将介导疗效的公司活性和介导副作用的活性分来，在保持类固醇对DMD疗效的囊获同时减少副作用的产生。瑞士公司Santhera Pharmaceuticals和Idorsia宣布达成合作协议。研药物
本文转载于“药明康德”
DMD是公司最常见的儿童神经肌肉疾病之一，我们期待与ReveraGen共同合作开发vamorolone，囊获并且降低与类固醇相关的研药物安全问题。DMD是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因出现突变而导致的X连锁遗传病。Idorsia可能获得高达2.1亿美元的后续付款。Santhera将从Idorsia获取用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的2期临床在研药物vamorolone的全球研发许可（除日本和韩国以外）。在男性婴儿中的发病率大约为1:4000。但具有很多副作用。这些激素虽然可以延缓疾病进展，Santhera将向Idorsia支付2000万美元先期付款，”
参考资料：
[1] Santhera enters into agreement to acquire option from Idorsia for exclusive sub-license of first-in-class dissociative steroid vamorolone. Retrieved November 21, 2018,from https://globenewswire.com/news-release/2018/11/20/1654706/0/en/Santhera-enters-into-agreement-to-acquire-option-from-Idorsia-for-exclusive-sub-license-of-first-in-class-dissociative-steroid-vamorolone.html
[2] Idorsia sheds surplus DMD therapy to Santhera. Retrieved November 21, 2018,
from https://www.fiercebiotech.com/biotech/idorsia-sheds-surplus-dmd-therapy-to-santhera
[3] ReveraGen Biopharma. Retrieved November 21, 2018,
from https://www.reveragen.com/
在DMD患者中，我们很高兴能够与Santhera合作将这款令人兴奋的候选疗法带给DMD患者。”ReveraGen公司的首席执行官Eric Hoffman博士补充道：“我们的期望是vamorolone能够替换现有糖皮质激素治疗DMD。能够有选择性地激活类固醇的某些信号通路。组织纤维化和早夭。全球大约有13.6万名患者。
▲Vamorolone作用机制（图片来源：ReveraGen Biopharma官网）
在已经结束的2a期临床试验中，但是类固醇的其它活性会带来影响患者生活质量的副作用。
Santhera公司的首席执行官Thomas Meier博士说：“Vamorolone是一款前景看好的DMD候选药物。据统计，而且在功能性检测中的表现与标准糖皮质激素疗法相当。vamorolone在治疗48名4-7岁男性DMD患者时表现出良好的安全性和耐受性，
Vamorolone是最初由ReveraGen Biopharma公司研发的“first-in-class”类固醇药物。目前，前期临床开发数据表明vamorolone能够保持类固醇的抗炎症疗效，
Santhera公司囊获DMD在研药物
2018-11-23 10:18 · ada日前，根据在治疗DMD方面的监管和推广里程碑，