2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的杜跌杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理，
PCT杜氏营养肌不良症药物被拒，氏营过去两年一直新闻不断。养肌自来水管道冲刷希望这个技术能够早日在DMD临床显示疗效。不良股票狂跌60%。症药PCT前总经理说她不能肯定Translarna确实有效，物被
另外一类DMD药物是拒股针对跳过外显子51表达DMD患者的反译核酸药物，前景不容乐观。票狂如果你不能确定你的杜跌药物是否有效那就回去继续收集数据。但在关键临床试验中Translarna仅增加不到3%的氏营肌营养蛋白，如果按疾病严重程度和已有疗法的养肌差距算，即无义突变型，不良在去年的症药自来水管道冲刷一个三期临床试验中Translarna未能显著改善DMD儿童6分钟走，受DMD影响的物被全是儿童，这个病目前没有任何有效药物，拒股由于肌营养蛋白基因变异所致。女孩虽然可以有这个基因变异但不会有疾病症状。大概每3600个男孩会有一例这种疾病。令人看到一线希望。这令很多厂家错误估计形势，这个药物针对的是一类特殊的DMD，虽然这两个药物都未能显著改善肌营养蛋白表达，
股票狂跌60%。所以缺乏改善症状的生理基础。
【新闻事件】：2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理，但都获得FDA优先审批资格。DMD机理相对清晰，Translarna已经在欧盟有条件上市，
FDA对缺乏标准疗法的严重疾病通常会放宽审批标准，以为没有标准疗法的疾病也没有审批标准。但如果三期临床失败仍可能被撤市。去年年底多个实验室用CRISPR技术在小鼠整体给药（CRISPR-Cas9）显著改善了肌营养蛋白表达，
所以短期内DMD不会有新药上市。Sarepta Therapeutics的Eteplirsen本周将会得到FDA的评审结果。但FDA已经拒绝了BioMarin的drisapersen，但是亚组分析和全新机理这两个优势应该至少给Translarna一个评审机会。
【药源解析】：DMD是一种比较罕见的遗传疾病，从而调节蛋白合成。Translarna是个结构简单的小分子，但因为他们的临床试验仅有12例病人，有时DMD被反着扩写为Dear Mom and Dad，FDA显然有不同看法，但PCT认为亚组分析显示该药对部分病人可能有效。号称是核糖体调控剂，患者多在30岁之前死亡。约占DMD病人的13%。比如瘦素类似物Metreleptin的临床试验非常粗糙但也被批准上市。更加使这个疾病令人揪心。即肌营养蛋白（dystrophin）表达不足。DMD应该和ALS类似算是最大未满足医疗需求因为没有任何上市药物。