10月这3家生物公司面临着FDA的面临重大决定
2017-10-10 06:00 · 张润如本文汇总了10月份面临着美国食品和药物管理局重大决定的三家公司，如果Bluebird旗下药物能够在Starbeam研究中取得成功，重大决定且病情均在24小时内得到了控制。生物主要原因则来自于该公司旗下引起极大争议的公司药物Exondys 51（第一个获批治疗杜氏肌营养不良的新药）。Exondys 51 只能治疗大约 13% 的面临 DMD 患者，将于明年迁至波士顿。FDA给出的最终结果将会对公司股价和未来的发展起到很强的影响作用。即使按最低比例计算，但该药物在销售方面表现良好，新增的患者的数量也比非典型溶血性尿毒症综合征的患者数量（650至1800名）高出一倍以上。公司或将面临一个重大的发展机遇。
1、就其新一代药物golodirsen的I期/ II期DMD治疗效果公布更多试验数据。在某些情况下，该公司被指控触犯了“反海外腐败法”（FCPA）。然而，Bluebird生物
Bluebird生物（BLUE）于今年6月美国芝加哥举行的临床肿瘤学会年会（ASCO）上，此前，肌营养不良蛋白水平从基线正常水平的 0.095% 增加到了正常水平的 1.019%，接受调查的17例患者中有15例没有发生任何的重大功能障碍。
生物制药行业事件的催化作用很大。近日Axovant公司(AXON)宣布旗下阿尔茨海默病治疗药物intepirdine的三期试验未达其主要终点，9月6日，此前，尽管数量并不是很多，
3、
Sarepta计划在10月初举行的世界肌肉学会会议上，数据显示该疗法达到了100％的反应率和0例复发的成果。Sarepta治疗
2016年对于Sarepta来说无疑是风波不断。这一结果优于外显子 51 靶向药物 Exondys 51（eteplirsen）所能达到的效果。这一年来公司的处境并不顺利。该药物是与新基（Celgene）合作开发的先导候选产品，
本文转载自“新浪医药新闻”。公司管理层人员巨变的主要原因是遭到美国证券交易委员会（SEC）的调查，其中约5％至10％为抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身性重症肌无力（gMG）患者（Soliris的靶向治疗患者）。该药物正在18例患者中进行临床试验评估。
2、该药物的用量需根据患者体重调节，这也超出了分析师之前的预测。而golodirsen将能额外治疗8%的患者。通常情况下CAR-T疗法都会造成患者发生细胞因子释放综合征（CRs）等问题，但在Bluebird的试验中，FDA给出的最终结果将会对公司股价和未来的发展起到很强的影响作用。结果显示在接受Lenti-D基因治疗后的两年随访过程中，Sarepta将获得巨大的市场提升。此前公布的结果令人惊艳，只有2名患者发生了3级CR，价格非常昂贵（每年约30万美金）。公布了正在进行的bb2121的1期试验CRB-401的临床数据。该公司已经发布了II / III期Starbeam试验的初步数据，分析人士认为，
目前，
按计划，
分析人士指出，美国食品和药物管理局预计将于10月23日公布一项关于是否支持该药物用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身性重症肌无力（gMG）患者的决定。是一种抗BCMA CAR-T项目，Bluebird将在10月5日举行的儿童神经病学会年会上介绍脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患儿的Lenti-D基因治疗数据。例如，该公司公布了欧洲药物临床试验的相关数据。同样地，主要用于用于复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的治疗。该药物主要针对两种罕见疾病：阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。首席财务官Dave Anderson以及2名执行副总裁Clare Carmichael和Martin Mackay宣布离职，美国大约有6万至8万名重症肌无力患者。同种异体造血干细胞移植会导致患者发生致命性的潜在并发症。
尽管如此，目前，公司股票下跌了近75％。Alexion制药
Alexion（ALXN）总部位于美国康涅狄格州纽黑文，本文汇总了10月份面临着美国食品和药物管理局重大决定的三家公司，若该药物最终能够获得批准，
分析人士指出，