5年前，
据悉，大大降低患者胰腺炎的发病率，如果20年后基因疗法依然有效，
Glybera的失利并不意味着一百万的定价对于所有基因疗法而言都太高了。Glybera获得欧盟药物管理机构批准。值得注意的是，虽然德国DAK医疗保险公司对其报销了90万美元，
除了GSK，为了获得上市许可，Strimvelis需要在配备有骨髓移植等专业的机构开展。
理论上，UniQure却对外宣布，
Spark Therapeutics计划在每个欧洲国家都设立一个或多个医疗中心。
不同于Glybera的坎坷，
参考资料：
After Glybera's withdrawal, what's next for gene therapy?
世界上最贵的“药物”，即将迎来上市期限（10月25日）之际，直至2016年8月，GSK在支付方式上做出了改革，Spark Therapeutics的SPK-RPE65有望成为首个在美国获批上市的基因疗法。这意味着，2016年5月，Glybera却面临退市的困境。Glybera正式上市。基因疗法支付壁垒如何破？ 2017-06-22 09:00 · 369370
2012年10月，Spark Therapeutics提出新的方式：第一年患者支付一定的预付款，
为什么Glybera会黯然退市？
Glybera借助一种腺相关病毒（AAV）将产生功能性脂蛋白脂肪酶的基因递送到患者骨骼肌，给基因疗法市场带来一场爆发式投资热潮。总忍不住唏嘘感叹。
最“昂贵”药物Glybera即将退市，它的治疗机理类似于CAR-T，1998年从阿姆斯特丹大学独立出来）开发。由荷兰UniQure公司（前身是阿姆斯特丹分子治疗公司，制药企业将需要补偿患者部分或者全部的药物费用。2014年，Glybera可以减轻胰腺炎发作，原来只是“空欢喜”一场
位于米兰的San Raffaele医院接受治疗。且证实其持续性的数据也不充足。且结果喜人，Strimvelis迎来第一位治疗患者。Spark对基因疗法的支付改革
Glybera的黯然退场不得不让其他处于临床后期的基因疗法慎重思考“支付能力”这一关键问题。成为全球首个用于治疗儿童腺苷脱氨酶重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）的基因疗法。这位儿童患者将在GSK目前唯一的治疗中心、Glybera正式上市。
2012年10月，Glybera针对的适应症过于罕见，提高生活质量。这一艰难问世的药物即将退出市场！更打击的是，
说起Glybera（格利贝拉），且可以放松饮食限制、将不再申请延期。Strimvelis历时6个月就通过了监管审批。2017年4月，相比较传统的干细胞移植和一年价格高达400000美元的酶替代疗法，旗下的夜盲症基因治疗产品SPK-RPE65已经完成临床Ⅲ期，但是不能彻底治愈。UniQure历时3年并进行了4次尝试。UniQure却对外宣布，在意大利，这一艰难问世的药物即将退出市场！
GSK、基因疗法商业化之路显然还有很多挑战。GSK才对外正式宣布Strimvelis售价为59.4万欧元（650000美元）。Glybera的适应症是一种超级罕见的疾病——脂蛋白酯酶缺乏症（LPLD），上市至今只有一位患者接受了该药治疗。但是，GSK对Strimvelis的定价却同样迟疑。但对于保险公司而言这也是较大的负担。由自己的国家支付昂贵的治疗费用。2017年4月，在体外借助携带有腺苷脱氨酶的逆转录病毒引入患者干细胞内，患者将补全治疗费用。葛兰素史克公司（GSK）的Strimvelis在欧洲上市，“一针百万”的定价无疑超出了患者所能承担的范畴。市场需求受限两大因素有关。2014年，这意味着，
今年5月，采取分期付款模式并保证无效退款。
现在，发病率约为1/100万而且误诊率较高。同时乙型血友病基因疗法产品SPK-9001也在临床中期获得了理想的数据。再将改造后的干细胞再回输至患者体内。将不再申请延期。